서울대병원, 소아 희귀질환 맞춤형 치료제 개발 추진…4.5년간 147억원 지원

서울대병원(병원장 김영태)이 2025년도 한국형 ARPA-H 프로젝트 연구과제 주관기관으로 선정됐다.

이번에 선정된 내용은 ‘소아 희귀질환 맞춤형 혁신치료 플랫폼 개발과 N-of-1 임상시험’이며, 4.5년간 최대 147억 5,000만원을 지원받아 추진한다.

희귀질환은 7,000개 이상의 다양한 종류가 있으며, 이 중 80%가 소아 시기에 발병한다.

유전체의학 발전과 제도적 지원으로 진단률은 증가하고 있지만, 대부분 질환에 적합한 치료제가 없는 상황이다.

특히 생명을 위협하는 중증 소아 희귀질환의 경우 평균 10년 이상 소요되는 기존 신약 개발 방식으로는 치료 기회를 얻기 어려운 실정이다.

이에 따라 전 세계적으로 환자의 유전자 변이에 따라 약물을 설계하는 보다 신속한 신약 개발 전략이 시도되고 있다.

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출처 : 메디컬월드뉴스(https://www.medicalworldnews.co.kr/news/)

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